【晴報專訊】罕見病患權益不時被忽視。特首林鄭月娥3年前親自接收肌萎患者周佩珊的請願信後逐步引入相關新藥。惟香港罕見疾病聯盟指，至今仍僅周佩珊1名成人獲安排用藥，其餘成年患者肌力隨年歲增長退化，促政府安排其他成年患者用藥，惟食衞局回覆他們指未有實證該藥對成年患者有效。不過周佩珊對本報稱，注射8針以來，已可自行進食及做小量運動。

周佩珊（右）稱她用藥後肌力明顯有改善，其母（左）照顧她的壓力大減。

　　周佩珊一案大大提高港人對脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者的認知，惟香港罕見疾病聯盟表示，自本港2017年引入新藥Nusinersen至今，約有14名患者獲安排用藥，但僅佩珊1名成人獲治療，其餘全屬10歲以下；聯盟向食物及衞生局查詢後，獲回覆指因「未有實證顯示用藥能為兒童期發病的成年患者帶來顯著效用」，拒絕安排其餘成年病人用藥。

　　聯盟引述醫學期刊《刺針》一項最新獨立研究結果顯示，德國173名16至65歲SMA患者接受10至14個月Nusinersen藥物治療後，分別有3成半至4成患者活動能力有臨床上具意義的改善，且沒涉嚴重副作用。本報就此向食衞局查詢，至截稿前未回覆。

食衞局截稿前未回覆

硬地滾球運動員何宛淇望用藥後，可維持現時能做的基本動作。（受訪者提供）

　　現年26歲、BC3個人級別世界排名第二的硬地滾球運動員何宛淇，自幼患上2型SMA，她透露初時仍可用手推輪椅及拋波，惟近10年肌力轉差，漸無法靠自己力量拋波，需轉組改以管道協助。她坦言，不奢求用藥後可「行得走得」，只想維持現時能做的基本動作，「哪怕只係郁到一步」；另一名患者顏招銘是銀行程式開發人員，近年亦開始無法自行按電梯、開門等。

　　香港罕見疾病聯盟會長曾健平指，新藥是讓SMA患者「由絕望到開始有點希望」，冀政府最快為成人患者安排用藥治療，讓他們不致失去經濟能力。

　　現已接受8次注射治療的周佩珊稱，接受治療後肌力明顯有改善，包括可自行進食及做小量運動，日間更不需用呼吸機、肺炎情況減少等，母親照顧她的壓力大減，情緒亦見改善，坦言「希望人人都有得用」。